记者 | 黄华

编辑 | 许悦

7月14日，再鼎医药宣告，国度药监局已正规受理企业麾下FcRn拮抗剂efgartigimod的新药到市场申请，用于治疗全身型重症肌没有力。

据统算，华夏大约有20万重症肌没有力患者。此中，超85%比重患者在发病18个月内进展为全身型重症肌没有力。

就在一种月前，6月15日，efgartigimod落地海南博鳌乐城世界医疗旅行先行区，成为国家内部30年来治疗重症肌没有力疾病的新药。

所谓FcRn拮抗剂，是与新生的Fc受体（FcRn）联合的分子。它在致病性免疫球蛋白G（IgG）稳态和分解代谢中起效用，能阻断IgG重复，缩小IgG抗体的半衰期并导致引起疾病的IgG本身抗体降低，从而起到延缓疾病进行的效用。换言之，假如一项疾病已知是由致病性IgG抗体驱动导致的，FcRn拮抗剂就可能发挥效用，而重症肌没有力（MG）便是这样一个疾病。

Efgartigimod是再鼎医药受权引入（License-in）的一款创新药，本来是由荷兰argenx BV企业开发的。2021年1月，再鼎医药以总价1.75亿美元得到Efgartigimod大中华区（包括华夏大陆、香港、台湾和澳门地域）的独家开发和商业化权利。

当前，Efgartigimod在全世界范畴内曾经有到市场获批履历。2021年12月，Efgartigimod在美国获批到市场，成为全世界首款用于成人全身型重症肌没有力治疗的FcRn拮抗剂。2022年1月，Efgartigimod在日本获批，用于治疗对类固醇或非类固醇免疫抑制疗法（ISTs）无充分应答的全身型重症肌没有力成人患者。

美国和日本的获批是鉴于efgartigimod要害性3期ADAPT探讨中的药代能源学/药效学（PK/PD）、疗效和平安性数据的概括结果。这项探讨是一项随机、双盲、安慰剂对比的全世界性、多中心临床探讨，旨在估价efgartigimod在全身型重症肌没有力（gMG）患者中的平安性和疗效。北美、欧洲和日本大家都有167名成人患者入组该探讨，患者以1:1的比重随机分配接纳efgartigimod或安慰剂，共治疗26周；探讨最重要的终点为重症肌没有力平常运动评分（MG-ADL）实现应答概况。

探讨结果显现：在乙酰胆碱受体抗体阳性的gMG患者中，依据重症肌没有力平常生活运动评分，与安慰剂组比较，efgartigimod治疗组有更高比重的患者为应答者（67.7% vs 29.7%；p<0.0001）。并且，efgartigimod治疗组有40%的患者实现了微小状态表达，安慰剂组实现这一目标的患者比例为11.1%。

在商业价格方面，efgartigimod也被以为是未来有望冲撞全世界十大热销药物的潜力股。据生物医药产业媒体Evaluate Vantage预测，efgartigimod到市场后，在2026年的全世界出售额将达到25亿美元。

只是，这同一时间也提醒，efgartigimod作为一款创新药，其定价估计会超出市面子上的平凡药物。而这也意指着，若是该药物未来在国家内部获批落地后没能归入医保，或许是商保推广不利，其可及性和商业回报会成为难题。因此，再鼎医药对这款药物的投资是否经过产物出售挣得预期收益另有待观看。

而且，efgartigimod在全世界范畴内的获批进度尽管曾经有优先，但其仍是存留不少潜在的竞争对手。比如，优时比（UCB）在2021年12月推出了rozanolixizumab在全身型重症肌没有力中的3期探讨；强生采购的Momenta在2021年年中发表了nipocalimab的2期探讨。国家内部方面，2021年9月，和铂医药宣告，其从从HanAll Biopharma引入的巴托利单抗针对全身型重症肌没有力3期试验达成了首例患者给药。

而源于FcRn拮抗剂的效用原理，其也被以为是可实现“一个药治疗70多个疾病”的药物，因而，除了重症肌没有力，此类药物在其它疾病适应症方面的探讨还不在少数。这也进一步加重了该范畴的竞争。

另外，给药门径、给药频次也是FcRn拮抗剂的要害区别特征。与静脉注射比较，患者更简单接纳皮下制剂；而更低的给药频次也许能在提高患者依从性的同一时间下降其经济压力。