记者 | 陈杨

编辑 | 谢欣

2021年11月的国度医保谈判中，经8轮商议，“70万一针的天价药”诺西那生钠减价95%至每支3.3万元，成功映入国度医保目录。

伴随着历年来最多的谈判轮次与第一大的降幅，该款用于治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA）天价药品一度再一次站在了舆论中心，也终归将其持续近两年的争议阶段性的画上一种句号。

天价药减价进医保固然好，但考量来过往“救命药进医保后消失”的概况多次显露，诺西那生钠映入医保后的运用概况究竟如何引人关心。近日，美儿SMA关爱中心、香港中文大学深圳探讨院发表了《华夏SMA患者生活品质探讨》。该汇报显现，自医保掩盖以来，诺西那生钠运用人口显著增添，患者自付金额大幅下调。参加考查的家族每月自付金额中位数超越5000元，占月家族收入的76.4%。随着首年治疗完毕，估计疾病压力会接着下降。

这次发表的汇报鉴于美儿SMA患者注册备案库已有数据，发展跟进调研，共收集1175份有用问卷。此中，214例在医保掩盖前运用诺西那生钠，694例在医保掩盖后运用诺西那生钠，46例运用了另一款SMA口服药利司扑兰（未归入医保），164例从未用药。医保掩盖后运用诺西那生钠的占比达到该药运用者的76.4%。

医疗支出方面，前三组的私人自付金额中位数区别为9292元、5350元和20097元，在家族月收入的占比区别为92.9%、76.4%和182.7%。汇报指明，医保掩盖诺西那生钠后，最初运用该药的患者家族显著增多。患者家族月收入变低意指着，原来不太富裕的家族也最初运用该药。只是，用药的月消费依旧很高。随着首年治疗完毕，估计疾病压力会接着下降。

另外，对运用诺西那生钠的患者家族而言，医保掩盖前运用的患者家属有事业比重最高，为45.7%。医保掩盖后，患者家属事业的比重反而低至40.8%。这可能是由于该药映入医保后，患者家族的经济压力相对减少，家属须要投入事业的比重下调，可行有更多时间照顾患者。

只是，调研还发觉，在生活品质方面，孩童患者在同伴关连方面的得分最低，成人患者在社会角色与参与社交运动能力方面的得分相对较轻。不论是孩童仍是成人患者，其融入社会的可能性及参加社会运动的机缘都值得更多的重视和倡导。

SMA是一个遗传性、进展性的罕见病。患者最重要的体现为全身肌肉萎缩没有力，身体渐渐丧失各式活动功效，甚而是呼吸和吞咽。按惨重水平，SMA最重要的分为Ⅰ型、Ⅱ型和Ⅲ型。此中Ⅰ型发病率也最高，也最为惨重，患者通常在出生6个月内发病，生命通常不超越2岁。Ⅱ型和Ⅲ型发病稍晚，不会很早死亡，但也饱受肺炎、脊柱侧弯等疾病困扰。仅在华夏就有3万到5万名SMA患者，且每年新加病例在1500例到2500例。

2016年12月，渤健研发的诺西那生钠注射液在美国获批，成为全世界首个SMA精确靶向治疗药物。2018年5月，SMA被归入国度《首批罕见病目录》，同年9月，作为已在境外到市场且临床很需要的罕见病治疗新药，诺西那生钠被国度药监局局归入领先审评审核程序。6个月后，2019年2月，该药获国度药监局批准，成为国家内部首个获批治疗SMA的药物。

而彼时，每支69.97万元的售价成为放在患者家族眼前的又一困难。从初次注射最初，患者一年内部需求注射6支，得到援助后的消费为140万元，今后每4个月注射1支，年均消费为105万元。因而，“救命药”减价的呼吁诸见报端。

实质上，除了诺西那生钠，日前用于治疗SMA的药物另有罗氏的利司扑兰和诺华的Zolgensma。前者2020年8月在美国到市场，2021年6月映入华夏，用于治疗2月龄以上的SMA患者。本年6月，山东药械招采平台消息显现，罗氏将该药的挂网价值下降为1.45万元/瓶，关于第一大运用剂量患者（2岁及以上且体重20千克以上），利司扑兰年治疗压力将低于45万元。同月，利司扑兰还得到美国食药监局批准，将运用范畴拉伸至2个月龄之下的患者。

后者是一款由诺华研发的基因疗法，于2019年5月在美国获批。其有望一次性根治SMA，且为静脉注射。只是，Zolgensma的定价为一针212.5万美元，约合1400万元，被称为“史上最贵的药”。本年1月，该药在华夏递交的临床试验申请已得到临床试验默示许可。

从商业回报上看，利司扑兰和Zolgensma也正好挑战诺西那生钠。2021年，利司扑兰、Zolgensma的出售额区别为6.59亿美元、13.52亿美元。2022年上半年，利司扑兰在全世界范畴内治疗了5000名患者，出售额为5亿美元，同比增添106%；Zolgensma治疗超越2300名患者，出售额为7.42亿美元，同比增添22%，增添最重要的来源欧洲和新兴市场的扩张和美国市场的稳固出售。

相较以下，诺西那生钠出售额曾经连降三年，2021年下降至20亿美元之下。2022年上半年，诺西那生钠出售额为9.04亿美元，同比下调11.37%，此中美国市场下降6%，其它市场下降17%。